Msud, Recordati riceve la designazione di farmaco orfano

Recordati ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0545 di Orphan Europe (società del gruppo Recordati) per il trattamento della Malattia delle Urine a Sciroppo d'Acero (MSUD dall’acronimo inglese per Maple Syrup Urine Disease). È la prima volta che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia.
 
MSUD è una rara malattia metabolica genetica in cui il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi (i componenti delle proteine). A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia (letargia), convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo. La malattia prende il nome dal caratteristico odore dolce dell'urina dei neonati colpiti. I pazienti con questa patologia soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali. In Europa circa 3000 pazienti sono affetti da MSUD.
 
La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 5 persone su 10.